국내 연구진이 배아줄기세포 유래 파킨슨병 치료제 임상 시험에서 안전성과 유효성을 확인해 그 결과를 국제학술지에 발표했다. 임상 결과 걷지 못했던 환자가 탁구나 배드민턴을 즐기는 등의 개선 효과가 나타난 것. 배아줄기세포를 활용한 파킨슨병 치료제 임상에 나선 것은 한국이 미국에 이어 전 세계에서 두 번째다.

김동욱 연세대 의대 생리학교실 교수, 이필휴 연세대 세브란스병원 신경과학교실 교수, 장진우 고려대 안암병원 신경외과 교수팀은 배아줄기세포 유래 파킨슨병 치료제 임상 1·2상 결과를 국제학술지 ‘셀’ 14일자에 발표했다. 셀은 네이처, 사이언스와 함께 세계 3대 학술지로 알려져 있다.

연구진이 임상 시험을 한 치료제는 인간 배아줄기세포에서 유래한 도파민 세포치료제다. 파킨슨병은 신경전달물질인 도파민을 만드는 신경세포가 소실되면서 나타나는 퇴행성 뇌질환이다. 도파민 세포의 약 60∼70%가 사멸하면 운동 기능이 떨어지는 등의 증상이 나타나기 시작한다. 현재로서는 도파민 제제(도파민 분비를 조절하는 약)인 레보도파와 같은 약물이 사용되고 있지만 장기간 복용 시 부작용이 나타날 수 있고 증상을 늦추는 데 머물고 있어 증상 개선에는 한계가 있다.

반면 인간 배아줄기세포에서 유래한 도파민 신경세포를 이식하면 도파민을 지속적으로 생성할 수 있기 때문에 근본적인 치료가 가능할 것으로 기대된다. 연구진은 파킨슨병 진단 후 5년 이상이 경과했으며 기존 약물 치료에서 부작용을 보인 환자 12명을 대상으로 임상 시험을 진행했다. 뇌에 도파민 신경세포를 이식한 뒤 1년간 추적 관찰을 진행한 결과 고용량 투여군에서는 증상이 평균 43.1% 호전됐으며, 저용량 투여군에서는 평균 27.8%가 호전됐다. 평가에는 파킨슨병의 증상을 심각도에 따라 단계를 구분한 ‘호앤야 척도’가 활용됐다. 또 뇌 촬영 결과 이식된 도파민 신경세포가 잘 생착(生着)한 것을 관찰했다.

임상 참여자 중에는 파킨슨병으로 오케스트라 지휘를 중단했다가 임상 참여 후 다시 지휘를 하게 된 경우도 있었다.

이번 연구는 연세대 세브란스병원에서 진행됐으며 연구의 교신 저자인 김동욱 교수가 최고기술책임자(CTO)로 있는 에스바이오메딕스도 함께 참여했다. 연구진은 이번 임상 결과를 바탕으로 임상 3상까지 진입할 계획이다.

인기 뉴스